Dödligheten minskade markant för patienter med Skelleftesjukan som fick läkemedelssubstansen tafamidis. Även sjukhusinläggningarna minskade och patienterna fick bättre rörelseförmåga och livskvalitet. Det visar en internationell studie som patienter i Västerbotten har deltagit i.
– Det är signifikanta skillnader som ger hopp åt många med Skelleftesjukan, säger Kurt Boman, senior professor vid Umeå universitet och kardiolog vid Skellefteå lasarett och en av dem som har hållit i den svenska delen av studien, i ett pressmeddelande.
Läkemedelssubstansen tafamidis används sedan några år i Sverige på enstaka patienter med nervpåverkan i benen. Den nya studien innebär att man säkrare kan säga hur effektiv behandlingen är på patienter med som har hjärtsvikt och amyloidos, det vill säga upplagring av proteinklumpar i vävnaden, vanliga komplikationer vid Skelleftesjukan.
Tafamidis gav lägre dödlighet
I studien deltog 441 personer från 13 länder. Den grupp i studien som behandlades med tafamidis hade signifikant lägre dödlighet än en kontrollgrupp som fick placebo. Den absoluta riskreduktionen var mer än 13 procent, vilket är en i dessa sammanhang kraftig minskning. Inläggningar på sjukhus för hjärtkärlsjukdom minskade också tydligt.
Vid en kontroll efter 30 månader klarade gruppen som fick läkemedlet ett gångtest bättre än kontrollgruppen. Det visar att kroppsfunktionerna försämrades långsammare än utan denna behandling. Biverkningarna av behandlingarna var små, i flera fall mindre än i placebogruppen.
– Med detta som grund planerar vi fortsättningsstudier på fler patienter med hjärtsvikt och amyloidos, säger Kurt Boman.
FAKTA
Skelleftesjukan, Familjär amyloidos med polyneuropati, är en ärftlig sjukdom där arvsanlaget för hur levern bildar proteinet trastyretin muterar så att proteinet får en onormal struktur och angriper bland annat hjärtmuskel och nerver. Sjukdomen kan leda till flera olika komplikationer som kan vara dödliga, men bara tio procent av dem som har den ärftliga mutationen utvecklar sjukdomen. I Sverige har cirka 350 personer Skellefteåsjukan, de flesta i trakterna kring Piteå och Skellefteå.
LÄS MER: Vilket medel är bästa hjälpen vid artros?
Legitimerad apotekare (Uppsala universitet) och medicinjournalist (Stockholms universitet).
Fredrik besvarar frågor här på Fråga Apotekaren, vid sidan av sitt arbete som redaktör och medicinjournalist för olika fack- och patienttidningar.
Just nu är Fredrik redaktör för ILCO-magasinet och för OsteoporosNytt. Tidigare har Fredrik varit redaktör för Allt om Diabetes, Reumatikervärlden, Läkemedelsvärlden, Evidens och Tidningen Apoteket.
Fredrik är ofta anlitad som moderator, bland annat i Almedalen.
